近日，來自四川成都的19歲重癥地中海貧血患者小志（化名），從廣州市第一人民醫(yī)院南沙醫(yī)院（下稱“南沙醫(yī)院”）造血干細胞移植病房轉(zhuǎn)入普通病房，順利走出移植艙。

　　“這不僅意味著一名重型β型地中海貧血患者重獲新生，更標志著全國首個輸血依賴型β-地中海貧血基因治療臨床應用項目在南沙醫(yī)院順利落地?！蹦仙翅t(yī)院血液內(nèi)科副主任醫(yī)師黃金棋說，這一突破不僅為重型地貧患者帶來“一次治療、終身治愈”的希望，更讓南沙躋身全國細胞與基因治療先行區(qū)。

　　“感謝醫(yī)院讓我‘脫貧’了，以后我就可以徒步和爬山了！”小志走出南沙醫(yī)院移植艙時激動地說。其因患重型β型地中海貧血，18年來一直依賴輸血維持生命，身體出現(xiàn)嚴重鐵過載和器官損傷。

　　今年3月，小志通過患者社群得知南沙醫(yī)院開展細胞與基因治療，便立刻跨省求醫(yī)。經(jīng)全面體檢和干細胞采集等嚴格評估，小志于5月上旬接受治療。目前，小志血紅蛋白和中性粒細胞持續(xù)增加，造血功能與免疫功能正逐步恢復至常人水平。

　　“這是真正意義上的‘治愈’，避免了異體移植的排異風險?！秉S金棋介紹，地中海貧血是遺傳性溶血性疾病，重型患者若不規(guī)范治療平均壽命不足20歲，傳統(tǒng)治療手段成本高且風險大，而細胞與基因治療徹底改變了這一局面。

　　自今年3月以來，南沙醫(yī)院已接診不少就地貧治療項目進行咨詢的患者，并為首批符合條件者安排了臨床治療。患者以青少年為主，小志作為首例患者，已成功完成治療并順利出艙。

　　“首例患者成功出艙，是‘政策支持—企業(yè)創(chuàng)新—醫(yī)院應用’協(xié)同發(fā)力的成果?！蹦仙翅t(yī)院院長戴奇山介紹，2023年12月，國家發(fā)改委、商務部、市場監(jiān)管總局聯(lián)合發(fā)布《關于支持廣州南沙放寬市場準入與加強監(jiān)管體制改革的意見》為創(chuàng)新療法落地提供了政策支持，南沙區(qū)的配套實施細則加速了政策落地。

　　與醫(yī)院合作開展新技術臨床應用的企業(yè)，其KL003細胞注射液通過基因修飾后自體造血干細胞的移植實現(xiàn)患者單次治療擺脫輸血?！拔覀?0年努力開發(fā)的產(chǎn)品，終于能造?；颊吡?。”該企業(yè)有關負責人表示，南沙在創(chuàng)新藥械臨床應用、跨境醫(yī)療等領域的先行先試優(yōu)勢，讓企業(yè)的基因治療技術迎來落地契機。目前，該企業(yè)已完成多個細胞與基因治療產(chǎn)品早期研發(fā)，未來將與南沙醫(yī)院在罕見病、遺傳性疾病等領域深化合作。

　?。ㄓ浾?梁詩婷 任燚）